Tratamentul cu celule stem mezenchimale derivate din gelatina Wharton in cazul copiilor cu paralizie cerebrala

Rezultatele preliminarii ale aplicatiilor clinice din Polonia

  1. Mucha1, K. Kosterna1, M. Chroscinska-Krawczyk2, M. Kotarska2, K. Mitosek-Szewczyk2, M. Murzyn3,
  2. Koryga3, M. Markowska3, A. Olkowicz3, K. Tarnowska3, M. Grudniak3, D. Gladysz3, I. Marszalek1,
  3. Boruczkowski4, T. Oldak3, D. Boruczkowski*1

1 – Medical Department, The Polish Stem Cell Bank, Warsaw, Poland

2 – Department of Pediatric Neurology, Lublin Medical University, Lublin, Poland

3 – Laboratory, The Polish Stem Cell Bank, Warsaw, Poland

4 – Chair and Department of Clinical Immunology, Poznan University of Medical Sciences, Poznan, Poland

INTRODUCERE: Paralizia cerebrala (PC) este un grup heterogen de conditii medicale (status) ce au ca rezultat dizabilitatea (tulburarea) motorie permanenta. Ea (PC)poate aparea ca urmare a traumelor perinatale rezultate din hipoxie, anomalii in dezvoltarea cerebrala, boli genetice, alte cauze traumatice sau infectioase.

In general afectiunea nu este una care progreseaza, dar imbunatatirea starii pacientilor odata cu trecerea timpului este rareori intalnita. Au fost utilizate diverse metode de tratament penntru managementul acestei afectiuni, si cu toate acestea nu exista inca un efect terapeutic satisfacator. Scopul final al terapiei cu celule stem consta in utilizarea capacitatii regenerative a celulelor stem, capacitate ce poate duce la formarea unui tesut nou care ar inlocui sau regenera tesutul existent afectat. PBKM a furnizat celule stem mezenchimale derivate din gelatina Wharton pentru utilizarea lor in cadrul terapiei experimentale la copii cu PC.

REZULTATE: 67% din pacienti au aratat modificari pozitive in cadrul examinarii neurologice efectuate dupa tratamentul cu CSM (celule stem mezenchimale). Aproape jumatate dintre copii tratati au demonstrat imbunatatirea functiilor cognitive (12 din 27 pacienti).

Tensiunea musculara (tonusul muscular) s-a diminuat in cazul a 6 pacienti. Capacitatea de concentrare si cea de a interactiona social a fost imbunatatita la 19% din pacienti. Imbunatatirea motilitatii a fost observata la 5 pacienti, iar in cazul a 2 pacienti s-a observat o imbunatatire a calitatii somnului. In cazul a 3 pacienti s-a observat o diminuare a numarului de crize epileptice (1 pacient chiar a interupt administrarea unor medicamente).

In cadrul  examinarii neurologice a 2 pacienti nu au fost observate modificari notabile.

Nu au fost primite inca formularele cu observatii (follow-up) pentru 7 pacienti

PACIENTI SI METODA: WJ-MSC provenind de la un tert donator au fost administrate unui numar de 27 pacienti cu PC, cu vaste cuprinse intre 1 an si 12 ani (varsta medie 6.1 ani)

22 pacienti au primit infuzia intravenous (i.v.), 1 pacient intratecal(i.t) si 4 pacienti pe ambele cai (initial i.v. si apoi i.t.)

Celulele au fost recoltate de la nou-nascuti sanatosi, procesate si analizate pentru contaminare bacteriana si endotoxine, apoi inghetate cu vapori de N2 lichid.

Imunofenotipul MSC (celule stem mezenchimale) a fost confirmat prin analiza in flux cytometric.

Pacientii au primit intre 1 si 6 infuzii la un interval de timp cuprins intre 4 saptamani si 6 luni

Doza medie i.t. a fost de 15×10^6 celule/infuzie, iar doza medie i.v. a fost de 1×10^6 celule/kg corp/infuzie.

Fiecare pacient a fost examinat in ziua infuziei de acelasi medic neurology in ziu afiecarei infuzii, iar rezultatul acestora a fost descris intr-un formular de urmarire.

12 pacienti au fost diagnosticati cu epilepsie ca si comorbiditate.

CONCLUZII: Datele preliminare dovedesc ca MSC (celule stem mezenchimale) provenite de la un tert donator constituie o sursa potrivita si eficienta de celule stem pentru tratementul PC (paraliziei cerebrale), dar sunt necesare studii ulterioare mai ample, care sa implice un numar mai mare de pacienti

PartajeazaShare on Google+0Share on Facebook0