Transplantul autolog cu celule din sange de cordon ombilical este sigur si fezabil in cazul copiilor mici suferind de TSA

(tulburari din spectrul autist): rezultatele unui studiu clinic deschis, unicentric, de faza I

GERALDINE DAWSON,a JESSICA M. SUN ,b KATHERINE S. DAVLANTIS,a MICHAEL MURIAS,a,c
LAUREN FRANZ,a JESSE TROY,b RYAN SIMMONS,b MAURA SABATOS-DEVITO,a
REBECCA DURHAM,b JOANNE KURTZBERG

Abstract: In pofida avansurilor facute in diagnosticarea precoce si a terapiilor comportamentale existente, sunt necesare tratamente mai eficiente pentru copiii ce sufera de TSA (tulburari din spectrul autist). Am pornit de la ipoteza ca terapiile celulare cu celule provenind din sangele de cordon ombilical ar putea avea potential in ameliorarea simptomelor TSA prin modularea proceselor inflamatorii din creier.

In consecinta, am efectuat un studiu clinic deschis, de faza I, pentru a evalua siguranta si fezabilitatea unei singure administrari autologe de celule din sangele de cordon ombilical, precum si sensibilitatea si modificarile din cadrul mai multor grile de evaluare a TSA, pentru a determina rezultatele corespunzatoare pentru urmatoarele studii clinice.

Au fost inrolati douazeci si cinci de copii, avand mediana varstei de 4.6 ani (intre 2.26-5.97), cu diagnosticul de TSA confirmat si o unitate de sange de cordon ombilical calificata si stocata. Pacientii au fost evaluati cu o baterie de teste comportamentale si functionale imediat inaintea administrarii terapiei celulare (referinta), apoi la un interval de 6 si 12 luni dupa terapie.

Evaluarea evenimentelor adverse pe perioada celor 12 luni ulterioare a indicat ca tratamentul a fost sigur si bine tolerat. S-au observant imbunatatiri semnificative ale comportamentului copiilor pe baza rapoartelor parintilor si masuratorilor privind abilitatile in comunicarea sociala si a simptomelor manifestate ale autismului, dar si a ratingului efectuat de clinicieni privind severitatea simptomelor autismului si al gradului de ameliorare, al masuratori standard pentru expresivitatea vocabularului, si prin masuratori obiective ale miscarilor oculare ale copiilor pentru determinarea atentiei la stimulii sociali. Toate aceste masuratori pot fi obiective utile in studiile ce vor urma.

Ameliorarile comportamentale au fost observate pe parcursul primelelor 6 luni dupa infuzie si au fost mai semnificative la copii cu un nivel de referinta mai ridicat pentru coeficientul de inteligenta non-verbal.

Informatiile vor servi drept baza pentru studiile urmatoare pentru determinarea eficientei transplantului cu sange de cordon ombilical la copii cu TSA
STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2017;6:1332–1339

DECLARATIE: Acest studiu de faza I demonstreaza ca transplantul autolog cu sange ombilical este sigur si fezabil pentru copii cu TSA si identifica mai multe oportunitati promitatoare ce pot fi utilizate in studiile viitoare.

PartajeazaShare on Google+0Share on Facebook0