Arhiva categoriei: De interes

Primul pacient paralizat complet care isi recapata capacitatea de miscare a mainilor in urma tratamentului cu celule stem

In urma unui accident rutier, Kristopher Boesen s-a trezit paralizat de la gat in jos. Prognosticul medicilor a fost sumbru: i s-a spus ca nu va mai putea niciodata sa-si miste membrele.

Dar a putut. Cel putin o parte din ele. Poate sa-si miste jumatatea superioara a corpului si isi poate utiliza bratele si mainile. Se poate hrani singur, poate scrie familiei si prietenilor si chiar ii poate imbratisa. Pentru el, asta inseamna ca si-a recapatat viata. Cum s-a intamplat acest miracol?

Lui Kris I s-a ivit prilejul de a participa la un studiu clinic al Universitatii Southern California si al Asterias Biotherapeutics. El este unul din cei cinci pacienti paralizati care au dobandit o mobilitate crescuta dupa acest tratament experimental.

Tratamentul a constat in injectarea unei doze de 10 milioane de celule stem (AST-OPC1) direct in maduva cervicala a lui Kris. Echipa de transplant a fost condusa de dr. Charles Liu, directorul Centrului de Reabilitare Neurologica al Universitatii.

Dr. Liu a explicat ca pacientii cu leziuni ale maduvei spinarii sunt operati pentru stabilizarea coloanei vertebrale, dar acest lucru recupereaza foarte putin din functia senzitiva si motorie a maduvei. “Cu acest studiu, incercam sa imbunatatim functionarea nervoasa, ceea ce poate face diferenta intre a ramane paralizat complet si a putea sa-ti folosesti propriile brate si maini. Ajungand in acest stadiu, pacientii cu leziuni grave ale maduvei spinarii isi imbunatatesc semnificativ viata de zi cu zi”.

La doua saptamani dupa transplant, Kris a inceput sa dea primele semne de recuperare. Dupa 3 luni, a capatat un anumit grad de independenta pentru ca acum putea sa faca o serie de lucruri, sa se spele pe dinti si sa manance singur. A fost o schimbare pozitiva imensa in calitatea vietii sa poata face aceste operatiuni simple. In continuare, si-a recapatat capacitatea de a folosi un telefon, de a scrie, de a se deplasa cu un scaun cu rotile si de a-si imbratisa prietenii si familia.

Dr. Liu a explicat ca Kris a recuperat doua niveluri medulare, fapt ce face diferenta intre a putea efectua cateva miscari si a ramane paralizat complet. Diferenta intre demnitatea personala si totala dependenta de altcineva.

Celulele stem utilizate sunt dezvoltate de Asterias Biotherapeutics folosind celule pluripotente care au fost transformate in celule proprii ale creierului si maduvei spinarii, a caror functie este de a sustine activitatea normala a neuronilor. Aceste studii verifica siguranta injectarii unor doze mari de celule stem specifice (AST-OPC1).

Medicii nu au garantat ca recuperarea lui Kris va progresa si mai mult, dar cercetarea celulelor stem continua si pare sa promita enorm pacientilor cu leziuni medulare grave.

First paralyzed human regains his upper body movement after being treated with stem cells

Transplantul alogen cu sange din cordonul ombilical la pacientii adulti cu accident vascular cerebral

Accidentul vascular cerebral (AVC) este o cauza majora de moarte si dizabilitati functionale de lunga durata si afecteaza o persoana din sase la nivel mondial. Singurul tratament medicamentos aprobat si disponibil in prezent pentru AVC este activatorul de plasminogen tisular; totusi, relativ putini pacienti sunt eligibili pentru acest tratament. Se presupune ca administrarea intravenoasa a sangelui de cordon ombilical stocat in banca de celule stem si provenit de la un donator neinrudit, va imbunatati rezultatele functionale ale pacientilor cu AVC. Pentru a verifica aceasta ipoteza, Duke University impreuna cu Houston Methodist Neurological Institute efectueaza acest studiu de faza primara, care isi propune sa stabileasca siguranta si fezabilitatea administrarii unei singure injectii intravenoase de sange de cordon ombilical, alogen, fara compatibilitate HLA, cu compatibilitate de grup sangvin, la pacientii adulti cu AVC. Studiul cuprinde 10 pacienti cu patologie ischemica acuta in teritoriul arterei cerebrale medii. Probele de sange de cordon ombilical sunt compatibile rasei si grupului sangvin AB0 dar nu prezinta compatibilitate HLA si sunt infuzate intr-un interval de 3 – 9 zile de la accidentul ischemic.. Pacientii sunt evaluati pe baza unor teste specifice neurologice si functionale la 3 luni de la data tratamentului.

In concluzie, acest studiu de faza I sugereaza ca injectarea intravenoasa alogena la pacienti adulti dupa faza acuta ischemica cerebrala a sangelui de cordon ombilical de la un donator neinnrudit HLA incompatibil est sigura, fezabila si bine tolerata. Mai mult, nu se evidentiaza efecte adverse importante fiind observate imbunatatiri functionale la toti pacientii la un interval de 3 luni de la tratament.

Intregul studio clinic se poate consulta pe link https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/toc/21576580/2018/7/7

Sursa: STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2018;7:521–529 www.StemCellsTM.com

Facilitati legate de un studiu avansat prin terapia cu celule stem

Facilitati legate de un studiu avansat prin terapia cu celule stem: acces deschis la terapia cu celule stem din sangele de cordon ombilical pentru Autism si Paralizia Cerebrala

Duke University Medical Center a primit permisiunea din partea FDA (Food and Drug Administration) de a face terapie prin celulele stem din sangele de cordon ombilical pentru afectiuni precum tulburari din spectrul autist (TSA) si paralizie cerebrala (PC), pacientii avand accesul deschis la acest studiul clinic. Acest protocol stabileste conditiile pentru un studiu clinic NCT03327467, inregistrat pe 31 octombrie 2017, ce permite copiilor care au aceste afectiuni neurologice (TSA si PC) sa faca transplant cu propriile celule stem sau cu cele provenind de la un frate, chiar daca sunt calificati pentru un alt studiu clinic tintit.

Inregistrarea acestui studiu clinic reprezinta un moment decisiv, deschizand usa pentru o mare parte din copiii care sunt afectati de ceea ce reprezinta tulburarile neurologice dobandite si oferindu-le posibilitatea sa calatoreasca la Duke University pentru transplantul cu celule stem din sangele de cordon, cu conditia sa aiba sange de cordon sau celule stem cu minima compatibilitate (HLA) intr-o banca familiala de celule stem.

Terapia cu celule stem provenind de la un frate necesita o compatibilitate partiala (HLA) si nu una perfecta. Acest protocol cu acces deschis reprezinta un triplu succes pentru toate partile implicate in acest proiect, in primul rand pacientii, dar si bancile de celule stem familiale (particulare) si Duke University Medical Center.

Citeste tot articolul aici:
https://celltrials.org/news/featured-advanced-cell-therapy-trial-expanded-access-cord-blood-therapy-autism-and-cerebral-palsy

Povestea Georginei: sange de cordon ombilical pentru tumoarea de pe creierul fratelui sau

Georgina Russel din Preston, in apropiere de Manchester, Regatul Unit al Marii Britanii, era insarcinata in luna a IV-a cand a primit vestea tragica despre fratele sau mai mare, Ashley, care a fost diagnosticat cu o forma rara de cancer, o tumoare cerebrala ce se dezvolta lent, glioblastomul.

Ashley suferea simptome vagi de luni de zile in momentul in care au aparut probleme de coordonare si vedere ce l-au determinat sa ceara ajutor medical. Dupa confirmarea diagnosticului de glioblastoma prin RMN, medicii lui Ashley au estimat ca mai are doar 5 ani de viata. Ashley are 34 de ani si a lucrat in cadrul Royal Navy pana in momentul diagnosticarii sale, in august 2017.

Hotarata sa-si ajute fratele in orice fel posibil, Georgina a folosit zilele urmatoare diagnosticarii fratelui sau, cautand date despre boala acestuia si tratamentele nou aparute. Apoi, intr-o seara tarzie, a facut descoperirea care i-ar putea salva viata lui Ashley.

Cautarile pe internet au condus-o catre descoperirea ca sangele de cordon ombilical, mai precis celulele stem sunt utilizate in tratarea unor forme diverse de cancer.

“Citeam despre celulele stem gandindu-ma ca am acest tratament in mine, chiar in acest moment!’ A fost socata afland ca celulele stem au foat utilizate in peste 40.000 de transplanturi pentru a trata peste 80 de boli ale sangelui si sistemului imunitar, si cu toate acestea, nimeni dintre cunoscutii sai nu stia de posibilitatea stocarii sangelui de cordon ombilical.

Sursa: https://parentsguidecordblood.org/en/news/georginas-story-cord-blood-brothers-brain-tumour

Transplantul autolog cu celule din sange de cordon ombilical este sigur si fezabil in cazul copiilor mici suferind de TSA

(tulburari din spectrul autist): rezultatele unui studiu clinic deschis, unicentric, de faza I

GERALDINE DAWSON,a JESSICA M. SUN ,b KATHERINE S. DAVLANTIS,a MICHAEL MURIAS,a,c
LAUREN FRANZ,a JESSE TROY,b RYAN SIMMONS,b MAURA SABATOS-DEVITO,a
REBECCA DURHAM,b JOANNE KURTZBERG

Abstract: In pofida avansurilor facute in diagnosticarea precoce si a terapiilor comportamentale existente, sunt necesare tratamente mai eficiente pentru copiii ce sufera de TSA (tulburari din spectrul autist). Am pornit de la ipoteza ca terapiile celulare cu celule provenind din sangele de cordon ombilical ar putea avea potential in ameliorarea simptomelor TSA prin modularea proceselor inflamatorii din creier.

In consecinta, am efectuat un studiu clinic deschis, de faza I, pentru a evalua siguranta si fezabilitatea unei singure administrari autologe de celule din sangele de cordon ombilical, precum si sensibilitatea si modificarile din cadrul mai multor grile de evaluare a TSA, pentru a determina rezultatele corespunzatoare pentru urmatoarele studii clinice.

Au fost inrolati douazeci si cinci de copii, avand mediana varstei de 4.6 ani (intre 2.26-5.97), cu diagnosticul de TSA confirmat si o unitate de sange de cordon ombilical calificata si stocata. Pacientii au fost evaluati cu o baterie de teste comportamentale si functionale imediat inaintea administrarii terapiei celulare (referinta), apoi la un interval de 6 si 12 luni dupa terapie.

Evaluarea evenimentelor adverse pe perioada celor 12 luni ulterioare a indicat ca tratamentul a fost sigur si bine tolerat. S-au observant imbunatatiri semnificative ale comportamentului copiilor pe baza rapoartelor parintilor si masuratorilor privind abilitatile in comunicarea sociala si a simptomelor manifestate ale autismului, dar si a ratingului efectuat de clinicieni privind severitatea simptomelor autismului si al gradului de ameliorare, al masuratori standard pentru expresivitatea vocabularului, si prin masuratori obiective ale miscarilor oculare ale copiilor pentru determinarea atentiei la stimulii sociali. Toate aceste masuratori pot fi obiective utile in studiile ce vor urma.

Ameliorarile comportamentale au fost observate pe parcursul primelelor 6 luni dupa infuzie si au fost mai semnificative la copii cu un nivel de referinta mai ridicat pentru coeficientul de inteligenta non-verbal.

Informatiile vor servi drept baza pentru studiile urmatoare pentru determinarea eficientei transplantului cu sange de cordon ombilical la copii cu TSA
STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2017;6:1332–1339

DECLARATIE: Acest studiu de faza I demonstreaza ca transplantul autolog cu sange ombilical este sigur si fezabil pentru copii cu TSA si identifica mai multe oportunitati promitatoare ce pot fi utilizate in studiile viitoare.